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有关帕金森氏病基因治疗的临床试验将于2年内展开 研究人员利用一种慢病毒载体成功地在帕金森氏病猴类模型的大脑神经元中诱导出治疗基因GDNF(胶质细胞系衍生神经营养因子)的长期表达，并且该基因的表达可持续超过8个月。 瑞士生态综合技术联邦研究院的Patrick Aebischer博士和芝加哥拉什长老教会医院的Jeffrey Kordower博士共同完成了该项研究。Aebischer博士于上周在基因/药物治疗与分子生物学新技术研讨会上报告说，“这是首次利用可控制载体在神经系统中诱导一种基因的长期表达。”休 闲 居编 辑 Aebischer博士告诉路透社医学新闻记者，他们希望在2年内开始利用该基因和载体进行帕金森氏病的相关临床试验。 研究人员很早以前就已认识到GDNF可能有助于帕金森氏病患者受损多巴胺分泌细胞的恢复，但是在如何转运生长因子方面还存在问题。由于在将生长因子输入脑室时出现了无法接受的副作用，阿目金生物技术公司早期进行的人体试验已被迫终止。Aebischer博士建议将GDNF直接注入帕金森氏病中受损的脑区，如纹状体或黑质。 研究人员并不清楚这种载体产生生长因子的时间能否超过8个月，而且他们也不知道长期、甚至终生表达GDNF是否必须有该载体的参与。Aebischer博士的小组计划利用马源性慢病毒载体对GDNF基因的短期表达进行研究。 但是在慢病毒治疗应用于临床实践之前，Aebischer博士的小组将研制一种基因“开关”，用来开放或关闭治疗。他们目前正在研究四环素开关。在进行人体试验前，研究人员还需要解决许多重要的生物研究安全性问题。其中包括建立一些灵敏度较高的方法来评估体内的载体分布，并检测病毒颗粒是否能重组生成有害病毒。 为评估GDNF基因的长期表达，Aebischer博士计划利用细胞包裹技术将产生GDNF的细胞植入患者脑内。这项植入技术是由Aebischer博士本人于90年代中期成立的细胞治疗公司开发完成的。该技术的优点在于：一旦发生限制性副作用，研究人员即可通过便捷地除去植入物而终止治疗。 |