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波士顿的Genzyme公司的股票是所有美国生物技术公司股票中最为坚挺的几个股票之一。这主要要归功于公司的一种戈谢病酶替代治疗产品Cerezyme。戈谢病(家族性脾性贫血、葡萄糖脑苷脂酶缺乏症，Gaucherdisease)是一种可致死性的遗传疾病，会引起肝脾肿大，骨质疏松和贫血。全世界患这种疾病的人大约只有10000人。但是Genzyme公司一年销售额中的一半是由这个产品贡献的。也可以说Genzyme公司目前75亿美元的市值中的大部分是由这个产品带来的。令人吃惊的是全世界只有不到4000人在使用这个产品！ Genzyme公司走了一条与众不同的制药之路：开发罕见病用药。当然Genzyme公司的经营模式与欧美的罕见病用药许可制度是密不可分的。 为了鼓励制药公司开发治疗发病人数很少的疾病的药物，美国在1983年开始实行罕见病用药制度，欧洲在1999年也开始实施这一政策。制药公司常常忽视那些发病人数很少的疾病，因为即使开发出能很好治疗这类疾病的药物也无法获取高额的利润。而罕见病用药制度通过一种对药物进行认证的方式，保证药物在开发成功后能获得相当长时间的市场独占，以及对药物定价的自由来保证制药公司的利润，从而鼓励制药公司开发治疗这类疾病的药物。 虽然罕见病用药的制度鼓励制药公司开发罕见病用药，但是大制药公司还是对此不屑一顾。市场毕竟是太小了。然而Cerezyme为Genzyme公司带来的利润证明了小药物也可以产生高额利润。Genzyme在90年代初获得了Cerezyme罕见病用药认证，从而保证了公司在戈谢病治疗领域的垄断地位，以及Cerezyme的罕见高价：Cerezyme的价格在所有处方药中也是最高的。病人――更多的情况是这些病人的保险公司――平均每年要在这种治疗上花费17万美元！根据Genzyme公司的统计，目前只有3500名患者在使用这一产品，但是Cerezyme的年销售额却高达6亿美元！ Genzyme公司目前正在开发几个罕见病用药产品，其中最主要的是法布里病(酰基鞘氨醇己三糖苷酶缺乏症，Fabrydisease)治疗产品。全球患这种病的患者大约只有5000人。 Genzyme公司的成功使其他的公司也对此进行模仿。现在不光是Genzyme公司一家想通过获得更多的罕见病用药来促进公司的发展。在罕见病用药开发领域已经有一大批竞争者开始进入了。其中较为著名的有TranskaryoticTherapies，OxfordGlycoSciences和OrphanMedical。投资者看到Cerezyme的成功后开始对罕见病用药产生浓厚的兴趣。有的投资者和行业分析人士甚至认为罕见病用药法案（OrphanDrugAct）是FDA所有通过的法案中最好的一个。 当然竞争也给从事罕见病用药开发带来了更大的风险。 2003年的1月份对Genzyme公司将是一个非常关键的月份。在这个月，FDA将对其开发的法布里病治疗药物Fabrazyme进行审批，同时治疗I型粘多糖增多症的药物Aldurazyme也将在这个月接受FDA的审批。如果这两个产品能获得FDA的上市批准和罕见病用药认证，那么Genzyme公司就可以获得25％的盈利增长。两个产品将能带来1.5-2.5亿美元的销售收入。 但是情况并不是非常乐观，虽然大家对Aldurazyme一致看好。因为另一个产品Gabrazyme将不得不与Transkaryotic公司的Replagal争夺唯一的罕见病用药受权：罕见病用药只能授予一个产品，这个产品将独占市场。 “这是罕见病用药制度的精髓所在。”Genzyme公司的执行副总裁JanvanHeek说，“在获得最终批准前，谁有有权利开发针对一个罕见病开发治疗药物。但是最终只能有一个产品获得独占权。” 到目前为止，情况看来Genzyme公司占据优势。Transkaryotic公司的药物在试验中有两个关键目的没有达到――这将大大影响FDA对这个药物的评价。但是Transkaryotic公司并没有放弃。 当然，自由市场的一个规则就是高额利润势必带来激励竞争。
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