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谈谈我国医用生物技术产品管理发展 随着生物技术的快速发展和人类基因组计划等的相继展开，生物技术的发展呈现出前所未有的巨大活力。目前，我国正在实施的国家科技攻关计划、“863”计划、自然科学基金、火炬计划等均把生命科学和生物技术放在重要的地位，极大地促进了我国生物技术产业的发展和成熟。科技部建立了基因工程药物、生物制品、疫苗三个研究开发中心，建立了国家上海生物医药科技产业基地。 休 闲 居 编 辑 我国有近13亿人口，迄今仍有许多严重威胁人民生命和健康的疾病缺乏有效的预防和治疗药物，由此带来的痛苦和造成的经济损失难以估计。因此，研究和开发针对这些疾病的药物是非常迫切的。随着WTO的加入，对我国制药行业带来极大的挑战，进口制品将会大量增加，对我们的市场势必形成极大的冲击。因此，我们必须面对世界性的挑战，将其转化为发展的机遇和动力，加速我国制药行业的发展。 医药生物技术包括两方面内容：一是利用生物体作为生物反应器，按人们意志来研究生产出医药生物技术产品；二是利用生物技术来改进或创造出新的诊断、治疗、预防疾病的方法。前者指基因工程药物、单克隆抗体、疫苗和寡核苷酸及诊断试剂的研制和生产；后者指基因治疗和生物治疗等。医药生物技术产品是指应用现代生物技术生产的用于人类疾病的诊断、治疗、预防以及发病机理研究等方面的产品。包括蛋白质药物与核酸药物两类，蛋白质药物可分为重组多肽和蛋白质药物、单克隆抗体和基因工程抗体、重组疫苗；核酸药物可分为反义核酸药物、基因治疗药物、DNA疫苗和重组活疫苗。 （一）基因工程药物 1982年，基因技术公司开发的基因工程人胰岛素推向市场，这是第一个问世的重组人体蛋白类药物。1986年，第一个基因工程疫苗重组乙肝疫苗由默克公司开发成功。目前，生物技术已在全球医药领域取得了重大的成果，已开发和正在开发的基因工程药物主要有以下几类：细胞因子类产品、酶类、重组疫苗和重组多价疫苗、重组融合蛋白类等。 （二）单克隆抗体 自1975年建立单克隆抗体技术以来，开发单抗的竞争一直非常激烈，据统计，单抗产品占开发中的所有生物技术产品的25％以上，约有100个产品目前正在进行临床试验。目前研究与开发的人用单克隆抗体主要有：导向药物、人源化单克隆抗体、基因工程抗体和单克隆抗体诊断试剂盒等。 由于鼠源性单克隆抗体进入人体后常引起过敏反应或在到达靶前就被降解而失去作用，解决这一问题的方法是利用基因重组技术对鼠源单抗进行改造，使之人源化，从而减少鼠源成分或通过转基因动物制备出全人源性抗体。 （三）病毒工程突变株与重组减毒活疫苗 应用生物技术定向改变与病毒毒力相关的基因，在降低毒力的同时仍保持较好的免疫原性，已成为研究制造减毒活疫苗株的新途径。 （四）反义核酸药物 我国目前已有数家研究单位从事反义药物的研究，进展比较顺利的有抗肿瘤反义寡核苷酸药物，对接种Hela细胞和HepG2细胞的裸鼠有良好的肿瘤抑制作用，另外还在开发的有针对其他基因的反义核酸药物。 （五）基因治疗药物 上世纪90年代兴起的基因治疗技术已经对医学、生物学、社会学和伦理学等产生了巨大而深远的影响，成为人们研究与关注的热点问题。它不仅可以用于疾病预防，而且可以用于疾病治疗。人类基因病有4000多种，基因缺陷是造成30％的儿童死亡，25％的生理缺陷和60％的成年人疾病的原因。因此，基因治疗有广阔的应用前景。随着基因操作技术的发展，基因治疗的范围已超出了遗传病的治疗，扩展到了肿瘤、病毒性疾病和其他疑难疾病的治疗。虽然基因治疗基本上还处于试验研究阶段，有许多理论问题和技术难题尚待解决，但在实施的临床研究中已取得了许多成功的病例。 基因治疗目前尚处于初创时期，但各发达国家都表现出极大的重视，全球已有100多家生物技术公司参与基因治疗研究，用于基因治疗的“基因药物”可望成为本世纪内的临床常规用药，不仅可以治疗目前难以医治的疾病，而且将给医药工业带来新的生机，甚至是一场崭新的技术革命。 （六）DNA疫苗 DNA疫苗免疫接种是最近发展起来的一个新方法，就是直接应用含有表达可导致宿主免疫应答编码抗原基因的质粒DNA进行接种，当其进入人体组织系统后，就能表达产生目标抗原。动物试验证明了一些病原体基因疫苗对相应疾病的防护作用。 （七）转基因克隆动物研究转基因克隆动物研究在医学领域有广阔的应用前景，把转基因动物改造成为医用器官移植的供体，可取代人体器官的直接移植或者把转基因动物开发成为活体发酵罐，可使动物像工厂一样根据工程设计的要求，生产出预期的蛋白药物。 （八）转基因植物生产药用蛋白 随着生物技术的发展，人们已开始利用转基因植物表达载体生产药用蛋白。迄今为止，国外已经有几十种药用蛋白质或多肽在植物中得到成功表达，包括人生长激素、细胞因子、单克隆抗体和疫苗等。在植物中生产药用蛋白的另外一条途径是使用基因工程植物病毒作载体，这类载体可瞬时高效表达大量外源蛋白。已有150多种蛋白、多肽成功表达，如乙型肝炎表面抗原已在烟草、番茄和马铃薯中表达，并形成球形颗粒，与来自病人血清中的天然蛋白质的物理性质相似。 （九）组织工程 组织工程学是生物学与工程学的交叉学科，它旨在恢复、维持和改善组织功能。随着医药生物技术的发展，许多组织工程公司在原有产品的基础上开发新产品和新用途，包括：骨移植和骨修复材料；人造皮肤；肝细胞培养系统；用于修复骨骼肌和心肌等肌肉组织替代物。 （十）人类基因组计划与蛋白质组研究 人类基因组计划是人类为了认识自己而进行的一项最伟大的研究计划，已成为国际间协作的一项重大研究课题，也是医药生物技术的重要组成部分。人类基因及其功能的相继被阐明，将使搜索各种疾病的异常基因变得简单，并加速基因治疗的进程，极大地提高人类对各类疑难疾病的防治能力，同时为开发新药提供了大量的信息。一个新基因被发现以后，经生物信息学初步筛选后，进入功能研究，一旦有明确的重要功能发现，就可进行全面的开发研究，使其成为一种新的生物技术产品或转化为新的治疗手段。 （十一）生物芯片 生物芯片是缩小了的生物学分析器，通过在芯片上微加工获得的微小结构经生物化学处理结合，便可将成千上万个与生命相关的信息集成在一块厘米见方的芯片上。采用芯片可进行生命科学和医学中所涉及的各种生物化学反应，以达到对基因、抗原和活体细胞等进行测试分析的目的。通过分析可得到大量具有生物学、医学意义的信息。 （十二）我国生物技术的发展现状 我国自70年代末开始了现代生物技术的研究，取得了很大进展，并形成了一定的产业规模。我国基因工程动物试验表明，该系统能在体内将基因高效导入肿瘤细胞，明显抑制肿瘤生长；血管表皮生长因子基因缝线等3种基因治疗方案已基本完成临床前试验。获得了一批转基因动物，已获得生长激素转基因猪的第2、3、4代。获得乳腺表达外源基因的转基因羊等。通过研究出现一批创新性成果，克隆了大量人、动物、植物的新基因，创造了具有多种用途的新型表达载体等。 据统计，我国现有456个单位从事生物技术的研究、开发和生产，其中医药领域有165个，占36％，专业人员约6800人，已有近20种基因工程药物、疫苗获准进入市场，数十种医药生物技术产品正在进行临床或临床前研究。（中国药品生物制品检定所） (转摘自"中国医药经济信息网") |