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一种新型转基因病毒载体问世 据外电消息，国外科学家近日研发出了一种新型的转基因病毒载体，并将其成功运用于血友病乙转基因治疗的动物实验中。 众所周知，基因治疗是通过将“治疗基因”导入存在该种基因缺陷的病人体内，使之成为病人自身基因组的一部分，从而编码出相应的蛋白质，产生生理活性，进而达到治疗目的。影响基因治疗成败的一个关键因素即为导入人体的“治疗基因”是否足量，是否足以产生疗效。休 闲 居 编 辑 目前用于血友病乙基因治疗试验的转基因载体是“腺相关病毒2”（AAV2）。研究发现，用该载体导入人体的凝血Ⅸ因子基因编码产生的凝血Ⅸ因子的数量无法达到正常人体血液中含有的凝血Ⅸ因子的数量的1％，故无法达到预期的疗效。 为此，美国北卡罗来那大学的Richard Samulski教授对AAV1到AAV5等5种腺相关病毒进行了试验，结果发现，这5种病毒在蛋白质外壳上的微小差异导致了其在感染细胞的能力上存在明显的差异：AAV2仅能感染慢抽搐肌细胞、AAV1和AAV5则对快、慢两种抽搐类型的肌细胞皆有作用。其中，AAV1转基因的功能要明显优于AAV2。 Samulski教授认为，如果能够将AAV1应用于人体血友病乙的转基因治疗，则其能够导入人体的凝血Ⅸ因子基因数量将是AAV2导入的20多倍。 |