礼来制药公司开发的口服蛋白质激酶倍他C抑制剂原来的适应症是治疗糖尿病性视网膜病，但是，2005年初在圣地亚哥举行的美国糖尿病学会年会上，礼来制药公司的临床试验单位公布了PKC-DRS临床试验结果，结果表明，临床试验没有达到其预期目标，失败了。当时的临床试验对象是252位中度重症和严重重症非增生糖尿病性视网膜病患者，临床试验采用随机方式，剂量分别为每天8mg，16mg，和32mg，对照品为安慰剂，疗程为36-48个月。临床试验结果表明 该化合物没有能够延缓疾病的发展，但是化合物可以明显地改善中等程度的视力减退。所以，礼来制药公司将缓解糖尿病性视网膜病病人视力减退作为第二个临床试验终点，再进行PKC-DRS2临床试验，临床试验由美国波士顿Joslin糖尿病治疗中心的Lloyd Aiello医生负责。

 

    临床试验结果表明：化合物尽管不能减缓非增殖性疾病发展为增殖性疾病的过程，但是能够明显地改善病人视力减退，而后者对于病人的实际生活和提高病人生活质量更具有意义。礼来制药公司决定在今年12月份向FDA提出申请，适应症为糖尿病性视网膜病。实际作用是改善视力减退。欧洲的申请将在2006年上半年进行。Lioyd Aiello医生在2005年9月在德国柏林举行的欧洲眼科学大会上公布了全部临床试验数据，今后将把结果在专业杂志上发表。临床试验的对象为684位晚期中重度到重重度非增殖性糖尿病性视网膜病患者，使用32mg口服Arxxant和安慰剂进行随机对照试验，使用周期为36个月。初步的临床试验终点为药物对于持续性中等程度视力减退的作用。ETDRS表上字母识别减少15个或者15个以上。6个月至少随访2次。

 

    临床试验数据表明，试验进行36个月后，试验组和安慰剂组比较，持续性视力减退指标降低40%（p=0.03）。接收安慰剂的小组视力都有明显减退，而药物试验组没有发现明显视力减退。而字母识别改善能力，大于等于15的病例试验组是安慰剂组的2倍。这结果证明口服Arxxant可以明显改善糖尿病性视网膜病患者的视力减退问题。PKC-DRS试验和PKC-DRS2试验均证明Arxxant具有良好的耐受性和安全性。（作者：袁松范）