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基因疗法全球首次治愈两癌症患者 胚胎选择示意图
胚胎植入前基因诊断（P.G.D.）从试管胚胎培育开始，让准爸爸、准妈妈可以检测他们的胚胎中那些可能引起癌症等疾病的高风险基因，他们再根据检测结果植入胚胎。
 日前，美国两名患有皮肤癌的男子成为全球首批通过基因疗法而获得痊愈的癌症患者。为其实施此种基因疗法的是美国癌症研究中心的一个科学家团队。9月1日，以斯蒂芬·罗森伯格博士为首的这个科学家团队将其研究成果发布在了《科学》杂志的网络版上。
一患者接受基因疗法后当月出院
现年53岁的马克·奥利杰尔来自美国威斯康星州，育有3个孩子。1999年，奥利杰尔被诊断患有恶性皮肤癌。此后，他与癌细胞搏斗了5年时间，但是效果都不太理想。
2002年，主治医生在其背部长出的囊肿中发现了恶性细胞，癌细胞随后持续扩散。
2004年6月，奥利杰尔的肝脏中也被发现了癌细胞。各种化疗和外科手术都未能阻止奥利杰尔体内的癌细胞扩散。
2004年12月，奥利杰尔“无意中”接受了基因疗法，并于当月出院。2005年1月，奥利杰尔的肿瘤萎缩了一半。
到去年9月，奥利杰尔的身体状况已好得足以出席女儿的婚礼，那时，他全身只有肝脏部位还有一小块肿瘤。之后，奥利杰尔通过外科手术切除了这块肿瘤。今年8月底，主治医生告诉奥利杰尔，他已彻底击败了癌细胞。
在17名与奥利杰尔一同接受基因疗法的晚期皮肤癌患者中，只有奥利杰尔和另外一化名“托马斯·M”的39岁男子成为了幸运儿。托马斯·M成功击败了曾扩散到其肝脏、淋巴球和肺部的癌细胞。
T细胞经改造可在患者体内“发力”
以斯蒂芬·罗森伯格博士为首的这个科学家团队采取基因方法是对患者自身的免疫白细胞进行基因改造，然后再输回其体内。识别和摧毁入侵细胞或者非正常细胞的白细胞被称为“T细胞”。在一般晚期癌症患者体内，由于癌细胞的蛋白标志结构已与体细胞大部分相同，因此，T细胞已无法将其识别为“入侵者”。
在基因疗法中，患者的普通T细胞被取出来进行基因改造，以提高其识别癌细胞的能力。这种经过改造的“超级”T细胞被注回患者体内后，能进行自身复制，而且能产生某种癌细胞抗原受体。科学家希望通过这种经过改造的细胞能够逐渐取代患者体内已经没有太大作用的原有T细胞，并积极杀灭癌细胞。
■趋势
精选胚胎阻止癌症遗传
美夫妇通过胚胎选择排除家族基因缺陷，有选择性生产婴儿
查德·金斯伯利夫妇的家族有着结肠癌遗传家族史，不过夫妇俩对现年两岁的女儿的未来健康状况非常放心。在克洛伊还只是8个细胞组成的胚胎时，金斯伯利同妻子科尔比就在医生帮助下确定克洛伊没有遗传基因缺陷。这是他们从14个试管婴儿胚胎中选择克洛伊作为女儿的原因。
“胚胎植入前基因诊断法”兴起
金斯伯利夫妇并非因为不孕不育才选择试管婴儿技术的。事实上，他们选择的是一种在美国刚刚兴起的技术——“胚胎植入前基因诊断法”，其目的是为了避免自己的后代遗传有家族致命的基因缺陷。
金斯伯利的家族一直有结肠癌遗传史，不过他们在很长时间里对此没有太过重视。
直到有一天，金斯伯利的母亲死于结肠癌，接着，科尔比的父亲及两个兄弟因结肠癌病故之后，夫妇俩开始为此忧心忡忡。
按照基因遗传法则，子女会随机地在父母的基因中各选一半来继承，因此，金斯伯利夫妇的孩子有50%的机会遗传患上结肠癌。由于变异，结肠癌的发生几率又会大幅上升。
“设计婴儿”技术有潜在伦理风险
金斯伯利在自己的结肠癌变异测试结果呈阳性以后，就决定根据基因遗传法则进行胚胎选择。这一胚胎选择和植入过程的总花费超过2.5万美元，如果培养更多试管胚胎，价格还会更高。医生首先为金斯伯利夫妇进行了普通的试管婴儿胚胎培育。当胚胎生长到第三天，医生就从每个胚胎中各取出一个单独的细胞并对其DNA进行分析，只有那些没有基因缺陷的胚胎才被允许植入母亲的子宫。
金斯伯利夫妇一共培养了14个胚胎，其中4个有基因缺陷，而另外10个十分健康。他们随后又付了额外的2000美元检测这些胚胎是否遗传唐氏症，这是一种智力方面的遗传病症。新的检测又排除了2个胚胎。金斯伯利夫妇一一排除了这些有基因缺陷的胚胎，最终选择了他们现在的女儿克洛伊。
他们决定，将来要告诉克洛伊她出生的故事。他们还打算用这种方式为克洛伊再添一个弟弟或妹妹。
在美国，越来越多的育龄夫妇开始考虑采用“胚胎植入前基因诊断法”。虽然花费不菲，而且很多人认为这一“设计婴儿”的技术存在潜在的伦理风险。但是对许多具有癌症遗传史的家庭来说，胚胎植入前基因检测技术的逐渐普及是一大福音，这大大降低了他们的后代患上许多严重疾病和缺陷的风险。
■延伸
基因疗法可扩展至治愈结肠癌
在过去的数年中，以斯蒂芬·罗森伯格博士为首的科学家团队对三组患者进行了基因治疗。第一组的三名患者的身体对经过改造的T细胞未能产生任何反应。
研究者随之对改造T细胞的技术进行了完善，并试着在T细胞最为活跃的生长阶段将其植入患者体内。第二组和第三组患者都接受了经过改造的T细胞。
两名患者在接受了进行基因改造的T细胞后，其身体获得了持续、高水平的反应，并开始出现癌细胞萎缩的症状。这两名患者从一开始接受治疗到现在已有18个月，目前已维持了超过一年的无癌症状态。然而，并不是所有接受基因疗法的癌症患者都能如此幸运。实施在另外12名患者身上的基因疗法并未取得成功。而在所有接受基因疗法的患者身上目前还未显现副作用。
由于通过基因疗法获得治愈的癌症患者毕竟屈指可数，所以科学家们对该种疗法的态度表现得尤为谨慎。科学家们强调说，这一研究仍处早期阶段，不过他们相信可以对基因疗法进行改善，使之在更多患者身上产生效果，并且有望在未来获得更多的具有治疗作用的细胞，逐渐用于战胜其他癌症，尤其是乳腺癌、结肠癌和肺癌。
■前沿
“离间”癌细胞成攻关课题
癌细胞在生长过程中互相帮助以及密切合作
一项对癌细胞生长的博弈论分析显示，癌细胞的生长过程是互相帮助、密切合作的，如果能够破解其合作方式，就有望在战胜癌细胞方面取得进展。
美国密歇根大学政治学教授罗伯特·阿克塞罗德是将博弈论原理运用于进化生物学研究领军人物，他现在将注意力投向癌症研究。
阿克塞罗德认为，由于在肿瘤内部的每一个癌细胞都是不同的，各自拥有不同的变异和需要，所以从博弈论的角度看，每一个癌细胞都可以被认为是博弈中的一个参与者。而它们之间的相互博弈旨在成功生长出一个肿瘤，这就需要所有博弈参与者密切合作。
研究显示，肿瘤细胞是通过向邻近组织散布生长因子来实现肿瘤生长的，通过弥补缺失的生长信号互相帮助。一个能促进通向肿瘤生长的细胞也会使其他的准癌细胞获益。阿克塞罗德说：“这就跟亚当·斯密那种人类只要合作就能做成事情的老观念的道理一样。”
报道称，如果能弄清楚肿瘤“笼络”其他细胞进行合作的方式，就可以有针对性地研制出新的治疗方法，例如，可以通过改变肿瘤的微观环境等。
英国癌症研究专家劳拉·阿姆斯特朗认为，认识到不同种类的癌细胞互相合作进行生长，这对于解释同一肿瘤内部存在差异的情况非常有价值；在解释肿瘤如何抵抗治疗方面，这种认识更有价值。
（转载自《新京报》）
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