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美进行首例早老性痴呆症基因疗法试验 美国加利福尼亚大学圣迭戈 分校的一个医学研究小组１０日宣布，他们进行了世界上首例治疗早老性痴呆症 的基因疗法试验，以寻找一种遏制这种顽疾的良方。 休 闲居 编 辑 早老性痴呆症又称阿尔茨海默氏症。患者的脑功能逐渐衰退，出现记忆力、 抽象思维能力和语言表达能力减退、行动不便和其它功能性障碍，影响神经系统 功能，最终可导致死亡。 负责进行这项实验的马克?图辛斯基说，他领导的小组日前对一位６０岁的 有轻度早老性痴呆症的女患者进行了这项基因疗法试验。他表示，此次试验的真 正目的并非为了治愈这种疾病，而是为了防止病情恶化，以减轻患者经常出现的 记忆短暂丧失的症状，因此试验对象限于早期患者。 在试验中，科学家先在实验室内用基因工程培养患者的皮肤细胞，使其能够 生产人类生长因子，然后通过手术将这些转基因细胞植入患者大脑前叶里负责记 忆、思考和推理的胆碱能系统区域。这个区域存在大量负责大脑信息处理的神经 细胞，如果这个区域发生病变，神经细胞出现坏死，那么人就患上了早老性痴呆 症。 图辛斯基表示，他所做的试验的目的有两个：一是要验证植入的转基因细胞 能否有效阻止脑细胞的过量死亡；二是要证实仅仅阻止脑神经细胞继续坏死是否 足以改善早老性痴呆症患者的认知能力。 目前美医学界对这种基因疗法的安全性存在争论。有人指出这种植入物有可 能在患者大脑内进行细胞分裂，然后生成肿瘤组织，因而可能危及患者生命。图 辛斯基表示，他的小组必须对更多的自愿报名的患者进行这项试验，以验证其安 全性。他说，近期内将有其他７位患者接受试验，而报名者多达５００人。 |