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美国和新西兰科学家日前报告说，基因疗法已经在动物试验中显示出治疗帕金森氏症的潜力。新疗法目前已经获得美国食品和药物管理局的批准，有望于今年年底进行小规模人体试验。这将是世界范围内迄今第一个进入临床试验阶段的帕金森氏症基因治疗手段。 帕金森氏症是常见于老年人群的神经性疾病，据认为主要由制造多巴胺的大脑细胞等退化所引起。多巴胺是一种神经传导物质，缺少多巴胺会导致控制运动的大脑通路活动发生紊乱，使病人出现手脚不自主抖动、肌肉僵硬、运动减少、反应迟钝等症状。 帕金森氏症患者大脑通路活动有一个显著特征，那就是大脑深层的丘脑核部位处于过度亢进状态。早先的研究显示，这可能是患者大脑中多巴胺生成机制出现异常的原因。抑制丘脑核部位的活动，可能有助于减轻帕金森氏症病情。现有的手术和大脑深度刺激等疗法就基于这一原理。 美国和新西兰科学家研究出的基因疗法主要也是针对过度活跃的丘脑核部位。他们采取的做法是，以处理过的腺病毒为载体，把一种编码ＧＡＤ酶的基因注入有帕金森氏症症状的病鼠大脑中。ＧＡＤ酶会产生一种名为ＧＡＢＡ的神经传递物质。该物质能将大脑神经细胞从兴奋状态转变为抑制状态。 研究人员在１１日出版的美国《科学》杂志上说，在实施了基因疗法后，病鼠大脑中制造多巴胺的大脑细胞退化不仅得到了遏制，而且控制运动的神经通路也逐渐趋于正常，其结果是病鼠症状有所减轻。研究人员认为，与现有一些治疗手段相比，基因疗法的好处是可以直接调节大脑的化学信号，副作用更小，也更安全。
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