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美国食品和药物管理局近日宣布，暂停在美国境内针对“气泡儿童”开展的基因疗法试验，原因是在法国进行的试验中，患病儿童得了类似白血病的莫名疾病。 “气泡儿童”，是指一生下来就患有重度先天性综合型免疫缺陷的儿童，他们无法产生健全的免疫系统，必须在形似气泡的无菌隔离舱中生存。骨髓移植是治疗“气泡儿童”的手段之一，但成功率过低，基因疗法作为一种替代手段而被寄予厚望。 法国科学家菲舍尔在2000年4月宣布，他和同事用基因疗法治愈了3名“气泡儿童”，但他们在研究中发现，一名1999年10月成功接受治疗的儿童，体内一种白血球水平异常增高，类似白血病，这种现象此前在其他试验中从来没有被观察到过。研究人员还发现，化疗虽然对这名儿童能起到效果，但无法清除异常增多的白血球。 基因疗法为什么会引发类似白血病的症状，一些科学家推测，这有可能是基因疗法操作所致。美国基因疗法学会的专家认为，尽管有挫折，基因疗法依然“大有前途”。
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